基因泰克获得FDA批准Kadcyla治疗her2阳性转移性乳腺癌

　　美国食品和药物管理局今天批准了Kadcyla (ado-曲妥珠单抗emtansine)，这是一种用于her2阳性晚期(转移性)乳腺癌患者的新疗法。

　　HER2是一种参与正常细胞生长的蛋白质。在某些类型的癌细胞(her2阳性)中发现其数量增加，包括一些乳腺癌。在这些HER2阳性乳腺癌中，HER2蛋白含量的增加有助于癌细胞的生长和存活。

　　Kadcyla适用于先前接受过曲妥珠单抗(另一种抗her2疗法)和紫杉烷(一类通常用于治疗乳腺癌的化疗药物)治疗的患者。

　　FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士说:“Kadcyla是曲妥珠单抗与一种名为DM1的药物相结合，该药物干扰癌细胞生长。”“Kadcyla将药物输送到癌症部位以缩小肿瘤，减缓疾病进展并延长生存期。这是第四种被批准的靶向HER2蛋白的药物。”

　　Kadcyla在临床研究中被称为T-DM1，在FDA的优先审查计划下进行了审查，该计划提供了六个月的加速审查，当没有令人满意的替代疗法存在时，可能提供安全有效的治疗，或与上市产品相比提供显着改善。其他fda批准用于治疗her2阳性乳腺癌的药物包括曲妥珠单抗(1998年)，拉帕替尼(2007年)和帕妥珠单抗(2012年)。

　　一项临床研究评估了Kadcyla的安全性和有效性，991名患者被随机分配接受Kadcyla或拉帕替尼加卡培他滨(另一种化疗药物)。患者接受治疗，直到癌症进展或副作用变得无法忍受。该研究旨在测量无进展生存期，即患者没有癌症进展的时间长度，以及总生存期，即患者死亡前的时间长度。

　　结果显示，接受Kadcyla治疗的患者的中位无进展生存期为9.6个月，而接受拉帕替尼加卡培他滨治疗的患者的中位无进展生存期为6.4个月。Kadcyla组的中位总生存期为30.9个月，而拉帕替尼加卡培他滨组的中位总生存期为25.1个月。

　　Kadcyla获批时带有黑框警告，提醒患者和医疗保健专业人员该药可能导致肝毒性、心脏毒性和死亡。该药物还可能导致严重的危及生命的出生缺陷，在开始Kadcyla治疗之前应核实怀孕状况。

　　在Kadcyla治疗的患者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、肌肉或关节疼痛、血液中血小板水平低(血小板减少症)、肝酶水平升高、头痛和便秘。

　　乳腺癌是妇女癌症相关死亡的第二大原因。据美国国家癌症研究所(National cancer Institute)估计，2013年将有232340名女性被诊断患有乳腺癌，39620人将死于该疾病。几乎20%的乳腺癌患者的HER2蛋白含量增加。

　　Kadcyla、曲妥珠单抗和pertuzumab由总部位于加州南旧金山的罗氏集团(Roche Group)成员Genentech上市。拉帕替尼由位于北卡罗来纳州三角研究园的葛兰素史克公司销售